Cristin-prosjekt-ID: 2053481
Registrert av: REK Sist endret: 7. mars 2020, 04:56 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 2053481
Registrert av: REK Sist endret: 7. mars 2020, 04:56 Sist endret av: REK
Prosjekt

LPS15919 - En randomisert åpen sammenliknende studie som skal evaluere fjerning av glycosphingolipid og kliniske effekter av agalsidase beta (Fabrazyme®) hos mannlige Fabrypasienter som har skiftet behandling fra migalastat (Galafold®)

prosjektleder

Camilla Tøndel
ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 59967

Kategorier

Prosjektkategori

  • Oppdragsprosjekt

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 4

Tidsramme

Aktivt
Start: 20. desember 2019 Slutt: 31. desember 2024

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

LPS15919 - En randomisert åpen sammenliknende studie som skal evaluere fjerning av glycosphingolipid og kliniske effekter av agalsidase beta (Fabrazyme®) hos mannlige Fabrypasienter som har skiftet behandling fra migalastat (Galafold®)

Populærvitenskapelig sammendrag

Fabry sykdom er en sjelden, arvelig kronisk lidelse som skyldes mangel på det lysosomale enzymet alfa galaktosidase A (α-GAL) som normalt bryter ned avfallsstoffer i cellene.Når dette enzymet mangler eller ikke viser tilstrekkelig aktivitet, vil man få en opphopning av fettstoffet globotriaosylceramid (GL-3) med skade av cellenes funksjon som kan gi livstruende organsvikt. Fabrazyme er en rekombinant human alpha-galactosidase A enzym og brukes i behandlingen av pasienter med Fabry sykdom. Galafold® er α-GAL A «chaperone» til behandling av voksne og ungdommer i alderen 16 år og eldre med diagnosen Fabrys sykdom (α-galaktosidase A-mangel) og som har en mutasjon som kan gi respons på chaperonbehandling (amenable mutation). Denne fase 4-studien skal sammenlikne plasma lyso-GL3 og reduksjon i nyre-podocytt GL3 og kliniske effekter (nyrefunksjon, hjertefunksjon,sykdommens alvorlighetsgrad og symptomer) etter et bytte fra migalastat til agalsidase beta versus kontinuert migalastatbehandling.

prosjektdeltakere

prosjektleder

Camilla Tøndel

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Rannveig Skrunes

  • Tilknyttet:
    Prosjektdeltaker
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus
1 - 2 av 2