Cristin-prosjekt-ID: 2053553
Registrert av: REK Sist endret: 7. mars 2020, 05:57 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 2053553
Registrert av: REK Sist endret: 7. mars 2020, 05:57 Sist endret av: REK
Prosjekt

En randomisert åpen studie som skal evaluere fjerning av glycosphingolipid (GL-3) og kliniske effekter ved å skifte behandling til agalsidase beta (Fabrazyme) mot å fortsette behandling med agalsidase alfa (Replagal) hos mannlige pasienter med Fabry sykdom

prosjektleder

Camilla Tøndel
ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 30474

Kategorier

Prosjektkategori

  • Oppdragsprosjekt

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 4

Tidsramme

Aktivt
Start: 1. oktober 2019 Slutt: 31. desember 2024

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

En randomisert åpen studie som skal evaluere fjerning av glycosphingolipid (GL-3) og kliniske effekter ved å skifte behandling til agalsidase beta (Fabrazyme) mot å fortsette behandling med agalsidase alfa (Replagal) hos mannlige pasienter med Fabry sykdom

Populærvitenskapelig sammendrag

Fabry sykdom er en sjelden,arvelig kronisk lidelse som skyldes mangel på det lysosomale enzymet alfa galaktosidase A (α-GAL) som normalt bryter ned avfallsstoffer i cellene. Når dette enzymet mangler eller ikke viser tilstrekkelig aktivitet,vil man få en opphopning av fettstoffet globotriaosylceramid (GL-3) som vil skade cellenes funksjon og som kan føre til livstruende organsvikt. Fabrazyme er en rekombinant human alpha-galactosidase A enzym som brukes i behandlingen av pasienter med Fabry sykdom. Replagal er også en form av enzymet alpha-galactosidase og brukes likeså i behandling av Fabry-pasienter. Denne studien blir startet for å sammenlikne nivået av lyso- GL3 (globotriaosylsphingosine) i blod og reduksjon av podocyte - GL3 i nyrene samt vurdere kliniske gevinster (nyre- og hjertefunksjon,sykdomsymptomer og alvorlighetsgrad) etter bytte fra Replagal (agalsidase alfa) til Fabrazyme (agalsidase beta) versus en fortsatt behandling med Replagal (agalsidase alfa).

prosjektdeltakere

prosjektleder

Camilla Tøndel

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus
1 - 1 av 1