NN7999-4031: En studie som følger menn og gutter med hemofili B som bruker forebyggende behandling med Refixia

NN7999-4031, også kalt paradigm8, er en PASS-studie (ikke-intervensjonsstudie) hvor hovedhensikten er å skaffe mer kunnskap vedrørende sikkerhet og effekt ved forebyggende langtidsbehandling med N9-GP (Refixia) hos pasienter med hemofili B. N9-GP er et langtidsvirkende faktor IX produkt utviklet til behandling og forebyggelse av blødninger hos personer med hemofili B. N9-GP er et såkalt rekombinant faktor IX produkt som har blitt modifisert for å øke halveringstiden i plasma. Denne økte halveringstiden oppnås ved å hekte på et polyetylenglykol (PEG) molekyl på faktor IX. Hemofili B er en sjelden sykdom og data fra de kliniske studiene som er gjennomført er derfor basert på relativt få pasienter. Man ønsker derfor å samle inn mer data fra normal klinisk bruk, også med fokus på eventuelle andre kliniske effekter ved langtidseksponering, inkludert effekt på nervesystemet, lever og nyrer. Studien er planlagt å vare i 9 år.