Cristin-prosjekt-ID: 2232874
Registrert av: REK Sist endret: 16. juli 2020, 10:56 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 2232874
Registrert av: REK Sist endret: 16. juli 2020, 10:56 Sist endret av: REK
Prosjekt

En fase 3, placebokontrollert studie av ARRY-371797 hos pasienter med symptomatisk dilatert kardiomyopati grunnet Lamin A/C genmutasjon

prosjektleder

Kristina Haugaa
ved Oslo universitetssykehus HF

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Oslo universitetssykehus HF

forskningsansvarlige enheter

  • Sykehuset Innlandet HF

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 46064

Kategorier

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 3

Tidsramme

Aktivt
Start: 16. desember 2019 Slutt: 1. juli 2038

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

En fase 3, placebokontrollert studie av ARRY-371797 hos pasienter med symptomatisk dilatert kardiomyopati grunnet Lamin A/C genmutasjon

Populærvitenskapelig sammendrag

Lamin A/C (LMNA) genmutasjoner forårsaker flere sydommer hos mennesker, laminopatier, deriblant dilatert kardiomyopati. ARRY-371797 er en selektive oral hemmer av p38α, et viktig enzym for prostaglandinsyntesen og produksjon av proinflammatoriske cytokiner. Tidligere fase 2 studier har vist at behandling med ARRAY- 797-231 kan føre til rask og varig bedret funksjonell kapasitet og hjertefunksjon hos pasienter med LMNA-relatert kardiomyopati og at behandlingen ble godt tolerert. Denne studien vil undersøke doseringen 400mg x 2 ytterligere. Pasientene vil bli randomisert 1:1 til aktiv behandling/placebo, og vil vurderes for sikkerhet, effekt, pharmakokinetikk, tid til sykehusinnleggelser grunnet hjertesvikt og død. Studien har 2 deler; en dobbeltblindet del som varer i minst 24 uker – etterfulgt av en åpen behandlingsperiode.

Metode

Kvantitative analysemetoder

prosjektdeltakere

prosjektleder

Kristina Haugaa

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Oslo universitetssykehus HF

Kjell Andersen

  • Tilknyttet:
    Prosjektdeltaker
    ved Sykehuset Innlandet HF
1 - 2 av 2