Cristin-prosjekt-ID: 2471757
Registrert av: REK Sist endret: 30. september 2021, 16:09 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 2471757
Registrert av: REK Sist endret: 30. september 2021, 16:09 Sist endret av: REK
Prosjekt

MODIFY - Placebokontrollert studie med oral Lucerastat-monoterapi ved Fabry sykdom

prosjektleder

Camilla Tøndel
ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 99375

Kategorier

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 3

Tidsramme

Aktivt
Start: 1. april 2020 Slutt: 1. oktober 2022

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

MODIFY - Placebokontrollert studie med oral Lucerastat-monoterapi ved Fabry sykdom

Populærvitenskapelig sammendrag

Ved behov for sykdomsspesifikk behandling av Fabry sykdom gis vanligvis intravenøs behandling i form av enzymerstatningsterapi. Den Fabry-spesifikke behandlingen som kan gis gjennom munnen er forbeholdt relativt få pasienter basert på gentype. Dette forskningsprosjektet er en legemiddelutprøvingsstudie for en ny type tablettbehandling mot Fabry sykdom, Lucerastat, som er aktuell også for pasienter som ikke har den gentypen som kan behandles med lisensiert tablettbehandling. Lucerastat bidrar til å redusere produksjonen av Fabryrelatert fettstoff i kroppen. Formålet med denne studien er å evaluere hvorvidt dette nye legemiddelet er sikkert og om det kan redusere symptomer på Fabry sykdom når det tas uten at en samtidig bruker enzymerstatningsterapi. Rundt 108 voksne kvinner og menn med Fabry sykdom, fra minst 25 sykehus i 7 land over hele verden er planlagt å delta i studien. Hver deltaker er med i studien i opptil 11 mnd. Langtidsbehandling vil deretter kunne fås i oppfølgingsstudie.

Metode

Kvalitative analysemetoder

prosjektdeltakere

prosjektleder

Camilla Tøndel

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Asle Hirth

  • Tilknyttet:
    Prosjektdeltaker
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Rannveig Skrunes

  • Tilknyttet:
    Prosjektdeltaker
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus
1 - 3 av 3