Populærvitenskapelig sammendrag
Andre del av studie der ny administrasjonsmåte undersøkes: legemiddel gis direkte i blodet med EryDex Systemet (EDS). Ca 50 ml blod tas fra pasienten og vha EDS systemet tilføres legemiddelet patientens røde blodlegemer som deretter transfunderes tillbake til
pasienten. Legemiddelet frigis sakte fra de røde blodlegemene over en lengre periode, ca 3-4 uker. Metoden forventes gi færre bivirkninger enn om legemiddelet gis som tablett eller injeksjon.
Pasientene har Ataxia Telangiectasia, en sjelden, arvelig nevrodegenerativ sykdom som fører til motoriske vansker og tidlig død. Immunsvikt og økt kreftrisiko hører med. Det finns ingen kurativ behandling for AT, kun symtomatisk behandling. De fleste dør i i tidlig voksen alder av lungesvikt/infeksjon, kreft, multiorgansvikt. Studier har vist at peroral behandling med betametason (glukokortikoid) kan ha positive effekter på neurologiske symtomer ved AT, i denne studien vil vi studere effekten av dexametason (annet glukokortikoid) i EDS.
Vis fullstendig beskrivelse
Metode
Kvantitative analysemetoder