Cristin-prosjekt-ID: 2497398
Registrert av: REK Sist endret: 10. desember 2020 12:34 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 2497398
Registrert av: REK Sist endret: 10. desember 2020 12:34 Sist endret av: REK
Prosjekt

En multisenterstudie for å evaluere sikkerhet, toleranse og effekt av inclisiran hos ungdom med heterozygot familiær hyperkolesterolemi og forhøyet LDL-kolesterol (ORION-16)

prosjektleder

Emil Andreas Asprusten
ved Oslo universitetssykehus HF

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Oslo universitetssykehus HF

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 183710

Kategorier

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 3

Tidsramme

Aktivt
Start: 29. januar 2021 Slutt: 16. august 2024

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

En multisenterstudie for å evaluere sikkerhet, toleranse og effekt av inclisiran hos ungdom med heterozygot familiær hyperkolesterolemi og forhøyet LDL-kolesterol (ORION-16)

Populærvitenskapelig sammendrag

Familiær heterozygot hyperkolesterolemi (HeFH) er en arvelig sykdom som fører til høye nivåer av LDL-kolesterol (LDL-C) i blodet. LDL-C kan avleires i blodåreveggen medførende åreforkalkning med dertil økt risiko for blodpropp f.eks. i form av hjerteinfarkt eller hjerneslag. I Norge er forekomsten av HeFH anslått til 1 av 250. Den totale kolesterolbelastningen (nivået og varigheten av forhøyet LDL-C) er sentral mht. risiko for hjerte- og karsykdom, hvorfor tidlig behandling av HeFH er viktig. Data tilsier at åreforkalkningsprosessen (som ligger til grunn for hjerte- og karsykdom) begynner allerede i barndommen hos personer med HeFH. Tidlig behandling er derfor viktig. Foruten anbefalinger om kosthold og livsstil vil de fleste med HeFH trenge medikamentell behandling for å oppnå anbefalt nivå for LDL-C. Nåværende behandlingsalternativer er begrenset, spesielt for barn og unge med HeFH, dersom standard behandling (statin ± en kolesterolopptakshemmer) ikke er tilstrekkelig. Formålet med denne studien er å evaluere sikkerhet, toleranse og effekt av inclisiran hos ungdom (12 til < 18 år) diagnostisert med HeFH som ikke oppnår behandlingsmål for LDL-C. Studiemedikasjonen gis i tillegg til standard behandling. Inclisiran virker ved å hemme produksjonen av PCSK9. (LDL-C blir vanligvis fjernet fra blodet gjennom egne LDL-reseptorer. LDL-reseptorene blir imidlertid brutt ned av et enzym som heter PCSK9. Når inclisiran hemmer produksjonen av PCSK9 blir nettoeffekten at hver enkelt LDL-reseptor i snitt lever litt lengre, og følgelig fjernes totalt sett mer LDL-C fra blodet.) Studien pågår totalt 748 dager og består av to deler. I den første delen av studien, som er dobbelblindet og placebokontrollert, behandles pasientene med enten inclisiran (300 mg) eller placebo i et år. I den andre delen av studien får pasientene åpen behandling med inclisiran i ytterligere et år. Varigheten av den placebokontrollerte delen av studien er valgt på bakgrunn av observert behandlingseffekt i fase III-studier, samt evaluering av sikkerhet og toleranse. Det primære målet er å vise effekt av inclisiran sammenlignet med placebo i reduksjon av LDL-C (prosent endring) ved dag 330.

Metode

Kvantitative analysemetoder

prosjektdeltakere

prosjektleder

Emil Andreas Asprusten

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Oslo universitetssykehus HF
1 - 1 av 1