SMART-MS

SMART-MS har som formål å undersøke om behandling med mesenkymale stamceller kan bidra til reparasjon av skader på myelin og nerver ved progressiv multippel sklerose (MS). MS gir skade på myelinet (isolasjonen) rundt nervene i sentralnervesystemet. Med tiden kan dette også skade nervene, noe som kan gi varig funksjonstap i form av lammelser, forstyrrelser i førlighet og koordinasjon, dårlig balanse, utmattelse, redusert hukommelse, nedsatt syn og blære- og tarmforstyrrelser. Per nå finnes det ingen medisin eller behandling som effektivt kan reparere myelinet eller nervene igjen etter slike skader, og dermed bidra til å reversere funksjonstapet. Mesenkymale stamceller finnes hos alle mennesker, først og fremst i benmargen. Forskning har vist at disse stamcellene kan fungere som «reparasjonsceller» i kroppen og at de også kanskje kan bidra til reparasjon av myelin- og nerveskader som forekommer ved MS. Studien vil rekruttere 16 (totalt 18) pasienter med progressiv multippel sklerose (MS) og som blir undersøkt på forhåndsdefinerte tidspunkt (ved start, 6 måneder og 12 måneder) med blodprøver, MR-undersøkelser, nevrofysiologiske undersøkelser og øyeundersøkelser. Autologe (pasientens egne) mesenchymale stamceller hentes fra pasientens beinmarg. Beinmargen sendes til Tyskland hvor et akkreditert laboratorium dyrker stamceller som senere tilbakeføres til pasienten. Behandlingen med stamceller blir gitt som en engangsbehandling inn i ryggmargsvæsken siden stamcellene da tilføres rett i nærheten av skadene som MS-sykdommen har forårsaket på sentralnervesystemet. Dette øker sannsynligvis sjansen for effekt av behandlingen. Studien er placebo-kontrollert og benytter seg av et cross-over design hvor pasientene får behandling ved start og etter 6 måneder. Pasientene får ved et tidspunkt (enten ved start eller 6 mnd) mesenkymale stamceller og ved et annet tidspunkt (enten ved start eller 6 mnd) placebo som vil bestå av isotont saltvann. All behandling blir gitt inn i ryggmargsvæsken og pasientene vet ikke hva slags behandling de får til hvert tidspunkt. Det blir tatt prøver fra ryggmargsvæsken ved hver behandling som vil benyttes til forskning. I løpet av studieperioden som går over et år, vil det bli foretatt to benmargsaspirasjoner. Ved den ene benmargsaspirasjonen vil det bli dyrket fram mesenkymale stamceller som blir brukt til behandling. Ved den andre benmargsaspirasjonen (som blir foretatt forut for at pasienten skal motta placebo), vil det også bli dyrket fram mesenkymale stamceller, men disse stamcellene vil bli lagret i en biobank og benyttes til forskning på virkningsmekanismer og optimalisering av behandling med stamceller ved MS og andre nevrologiske sykdommer. Behandling samt undersøkelser med nevrofysiologi, MR og øyeundersøkelse skjer altså ved baseline og 6 måneder. Ved 12 månender blir pasientene til slutt undersøkt med nevrofysiologi, MR og øyeundersøkelser. Etter dette vil dataene bli analysert og resultatene publisert.