Cristin-prosjekt-ID: 2505792
Registrert av: REK Sist endret: 24. august 2021, 09:18 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 2505792
Registrert av: REK Sist endret: 24. august 2021, 09:18 Sist endret av: REK
Prosjekt

Fase 3 placebo kontrollert medikamentstudie for utprøving av Masitinib i kombinasjon med Riluzole hos pasienter som lider av Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

prosjektleder

Angelina Hatlø Maniaol
ved Oslo universitetssykehus HF

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Oslo universitetssykehus HF

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 199424

Kategorier

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 3

Tidsramme

Aktivt
Start: 28. februar 2021 Slutt: 30. juni 2024

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

Fase 3 placebo kontrollert medikamentstudie for utprøving av Masitinib i kombinasjon med Riluzole hos pasienter som lider av Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Populærvitenskapelig sammendrag

2.1 Bakgrund, Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en förlamningssjukdom som bryter ner nervceller i hjärnan. Inga impulser kommer inte till musklerna vilket gör att de försvagas och förtvinar. ALS är en obotlig sjukdom sjukdom som förr eller senare leder till förlamning av andningsmusklerna och därmed andningssvikt, koldioxidnarkos och död. ALS påverkar inte t ex syn eller hörsel. Bromsmedicinen riluzol/rilutek har begränsad effekt och flertalet avlider inom 2 till 5 år efter insjuknandet. I Norge insjuknar ca100-150 personer varje år. ALS är vanligare hos män än hos kvinnor och finns i alla befolkningsgrupper. Syftet med projektet är att undersöka effekten och säkerheten av studieläkemdlet masitinib i 2 doser i kombination med Riluzol jämfört med placebo i kombination med Riluzole hos patienter med diagnosen ALS. Målet är att se om masitinib förlänger förmågan till rörelsefrihet, förmågan att andas utan hjälpmedel, förbättra överlevnad samt funktionell hälsa och säkerhet. De individer som har moderat eller snabb progression av ALS kan delta i studien. Progression mäts med ett instrument ALSFRS-R. Biologiskt material som ska undersökas är blodprov,urinprov samt frivilligt ryggmärgsvätska. Metoder, frågeformulär ALSFRS-R för läkarens bedömning samt ALSAQ-40 som patienten fyller i, CGI (Clinical Global Impression) läkarens bedömning av generell funktion, FVC forcerad utandning, muskelstyrka mäts i armar och ben. Kombinerad bedömning av funktion och överlevnad, total överlevnad, tiden från första händelsen av död eller traketomi, blodtryck/puls, EKG, labtester, fysikalisk undersökning, biverkningar. Nyttan av projektet, det finns i dagsläget ingen effektiv bromsande behandling för patienter med ALS. I tidigare studier på ALS patienter, labstudier, djurmodeller ger stöd för att masitinib kan ha en bromsande inverkan på ALS. Deltagare i studien kommer dessutom att följas kontinuerligt och ha fler frekventa återbesök.

Metode

Kvalitative analysemetoder, Kvantitative analysemetoder

prosjektdeltakere

prosjektleder

Angelina Hatlø Maniaol

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Oslo universitetssykehus HF
1 - 1 av 1