Cristin-prosjekt-ID: 2508238
Registrert av: REK Sist endret: 29. mars 2021, 11:33 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 2508238
Registrert av: REK Sist endret: 29. mars 2021, 11:33 Sist endret av: REK
Prosjekt

Lucerastat-langtidsbehandling-ID-069A302

prosjektleder

Camilla Tøndel
ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 206425

Kategorier

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 3

Tidsramme

Aktivt
Start: 31. mars 2021 Slutt: 31. mars 2025

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

Lucerastat-langtidsbehandling-ID-069A302

Populærvitenskapelig sammendrag

Dette er en oppfølgingsstudie med lucerastat-langtidsbehandling for Fabry-pasienter som har deltatt i en dobbeltblindet placebokontrollert lucerastat-studie ID-069A301. Ved behov for sykdomsspesifikk behandling av Fabry sykdom gis vanligvis intravenøs behandling i form av enzymerstatningsterapi. Den Fabry-spesifikke godkjente behandlingen som kan gis gjennom munnen, chaperon, er forbeholdt relativt få pasienter basert på gentype. I denne studien prøves ut en ny type tablettbehandling mot Fabry sykdom, substratredukskjsonsterapi, som er aktuell også for pasienter som ikke har den gentypen som kan behandles med chaperon. Lucerastat bidrar til å redusere produksjonen av Fabryrelatert fettstoff i kroppen. Formålet med denne studien er å evaluere hvorvidt dette nye legemiddelet er sikkert ved langtidsbehandling og om det kan redusere symptomer på Fabry sykdom når det tas uten at en samtidig bruker enzymerstatningsterapi. Rundt 108 voksne kvinner og menn med Fabry sykdom, fra ca 58 sykehus i 14 land over hele verden er planlagt å delta i studien. Hver deltaker planlegges å være med i studien i opptil 48 mnd.

Metode

Kvalitative analysemetoder

prosjektdeltakere

prosjektleder

Camilla Tøndel

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Asle Hirth

  • Tilknyttet:
    Prosjektdeltaker
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Lea Landolt

  • Tilknyttet:
    Prosjektdeltaker
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus
1 - 3 av 3