Cristin-prosjekt-ID: 2508364
Registrert av: REK Sist endret: 1. april 2021, 10:47 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 2508364
Registrert av: REK Sist endret: 1. april 2021, 10:47 Sist endret av: REK
Prosjekt

CBYL719F12201- EPIK-P2: En dobbeltblindet fase II studie for å vurdere effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av Alpelisib (BYL719) hos barn og voksne med PIK3CA-relatert overvekstspekter

prosjektleder

Kjetil Boye
ved Oslo universitetssykehus HF

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Oslo universitetssykehus HF

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 210944

Kategorier

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 2

Tidsramme

Aktivt
Start: 10. februar 2021 Slutt: 8. oktober 2030

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

CBYL719F12201- EPIK-P2: En dobbeltblindet fase II studie for å vurdere effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av Alpelisib (BYL719) hos barn og voksne med PIK3CA-relatert overvekstspekter

Populærvitenskapelig sammendrag

PROS er en alvorlig tilstand og det finnes per i dag ingen godkjente medisiner for å behandle den underliggende årsaken til sykdommen. Nåværende behandling er begrenset og består av debulking kirurgi, amputasjon og/eller endovaskulære okklusive prosedyrer som hovedsakelig behandler symptomer og komplikasjoner av sykdommen. Det er derfor et stort udekket medisinsk behov for en effektiv og systemisk behandling. Formålet med denne studien er å vurdere sikkerhet, toleranse, effekt og farmakokinetikk (PK) av alpelisib hos deltakere i forskjellige aldre med bekreftet PIK3CA-relatert overvekstspekter (PROS). Alpelisib er en PIK3CA-hemmer. Overvekst (forstørrelse/lesjon) kan opptre i alle kroppsdeler og alle typer vev. Lesjoner kan føre til deformasjoner og funksjonsnedsettelse. Ettersom sykdommen utvikler seg gjennom hele deltakerens liv og kan diagnostiseres på ulike tidspunkter vil studien omfatte voksne deltakere (gruppe 1), barn 6-17 år (gruppe 2) og en gruppe med småbarn 2-5 år (gruppe 3). Studien vil vare i opptil 5 år. De første 16 ukene er dobbeltblindet og deltakerne i gruppe 1 og gruppe 2 behandles med enten alpelisib eller placebo i forholdet 2:1. Fra uke 17-24 vil alle deltakere få åpen behandling med alpelisib med samme dosenivået som de mottok på slutten av placeboperioden, etterfulgt av en oppfølgingsperiode (uke 25-48) hvor doseeskalering kan gjennomføres fra og med uke 29. Inklusjon i gruppe 3 vil først starte opp etter at de primære analysen er fullført ved uke 24. Det primære målet er å vise effekt av alpelisib i form av andel pasienter med respons ved uke 24. Totalt vil 150 pasienter fra ulike land delta, hvorav 5 fra Norge i gruppe 1 og 2.

Metode

Kvantitative analysemetoder

prosjektdeltakere

prosjektleder

Kjetil Boye

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Oslo universitetssykehus HF

Ingvild Heier

  • Tilknyttet:
    Prosjektdeltaker
    ved Oslo universitetssykehus HF
1 - 2 av 2