Cristin-prosjekt-ID: 2508808
Registrert av: REK Sist endret: 12. april 2021, 08:29 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 2508808
Registrert av: REK Sist endret: 12. april 2021, 08:29 Sist endret av: REK
Prosjekt

Fase 1/2 genterapistudie med AVV-vektor ved Fabry sykdom

prosjektleder

Camilla Tøndel
ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 2018/1787

Kategorier

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 1

Tidsramme

Avsluttet
Start: 9. januar 2019 Slutt: 31. juli 2021

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

Fase 1/2 genterapistudie med AVV-vektor ved Fabry sykdom

Populærvitenskapelig sammendrag

En fase 1/2 kontrollert, ikke-randomisert, åpen, enkelt stigende dose studie av en ny adenovirusvektor (AVV) med friskt gen (FLT190) hos pasienter med Fabry sykdom. Ved Fabry sykdom resulterer en genforandring i enzymmangel som gir opphopning av fettstoffet globotriaocylceramid i ulike celler og tiltagende multiorganskade. Behandling inkluderer ofte enzymerstatning (ERT) med infusjoner hver 14. dag. Freeline Therapeutics Ltd utvikler en ny genterapi med AAV for overføring av friskt gen for at kroppen selv skal kunne lage enzymet ?GLA. Del 1 av studien vil teste opptil 3 dosekohorter av FLT190. Når behandling ved hvert dosenivå er fullført, tolererbarhet og ?GLA-nivåer bestemt 12 uker etter administrasjon av FLT190, vil dose bli valgt for del 2. Del 2: En enkelt kohort på 3 tidligere ubehandlede pasienter vil bli inkludert på valgt dosenivå. Kontinuerlig endogen syntese av ?GLA i hepatocyttene etter en enkelt administrering av FLT190 forventes å føre til konstant høye nivåer av ?GLA.

Metode

Kvantitative analysemetoder

prosjektdeltakere

prosjektleder

Camilla Tøndel

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Rannveig Skrunes

  • Tilknyttet:
    Prosjektdeltaker
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Nina Louise Jebsen

  • Tilknyttet:
    Prosjektdeltaker
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus
1 - 3 av 3