Cristin-prosjekt-ID: 2528707
Registrert av: REK Sist endret: 7. januar 2022, 10:17 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 2528707
Registrert av: REK Sist endret: 7. januar 2022, 10:17 Sist endret av: REK
Prosjekt

Nye kliniske endepunkt for primær Sjøgren`s syndrom: en behandlingstudie basert på stratifisering

prosjektleder

Katrine Brække Norheim
ved Helse Stavanger HF - Stavanger universitetssjukehus

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Helse Stavanger HF - Stavanger universitetssjukehus

forskningsansvarlige enheter

  • Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 294876

Kategorier

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 3

Tidsramme

Aktivt
Start: 1. oktober 2021 Slutt: 1. oktober 2028

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

Nye kliniske endepunkt for primær Sjøgren`s syndrom: en behandlingstudie basert på stratifisering

Populærvitenskapelig sammendrag

Hovedformålet med denne studien er å se på hvordan 2 kombinasjoner av kjente legemidler påvirker primær Sjøgrens syndrom: hydroksyklorokin (Plaquenil) + leflunomid (Arava) og hydroksyklorokin (Plaquenil) + mykofenolat (Mycophenolate mofetil). I tillegg ønsker man å teste ut og validere klassifikasjonskriterier som diagnoseverktøy for primær Sjøgrens syndrom. Det finnes i dag ingen behandling for primær Sjøgrens syndrom, men tidligere studier av begge disse legemiddelkombinasjonene har vist lovende resultat hos pasienter med andre liknende autoimmune sykdommer. Man tror at ved å bruke 2 legemidler som tilsammen retter seg mot både B-celler og T-celler, kan få en positiv effekt på primær Sjøgrens syndrom. 25 pasienter i Norge er tenkt inkludert i studien, hvorav 1/3 vil få placebo og 2/3 aktiv behandling (dvs. en av de to kombinasjonene). Selve behandlingen (7 tabletter daglig) vil vare i ca 6 måneder og innebærer 8 legebesøk inkludert oppfølging 3-4 måneder etter siste tablett. Studien er dobbelt blind for å unngå bias. Det vil bli tatt flere prøver og tester underveis for å dokumentere effekt, de fleste brukes allerede i dag til diagnostisering av primær Sjøgrens syndrom (f.eks måling av spyttsekresjon og tåreproduksjon). Det vil i tillegg bli tatt blodprøver og graviditetstest på hvert legebesøk og en graviditetstest og neseprøve (for å utelukke virus) før oppstart av studien. I denne studien er det i tillegg lagt opp til 4 ekstrastudier som bl.a innebærer biopsi av spyttkjertel, daglig registrering av symptomer, ekstra øyeundersøkelser og ultralyd av spyttkjertel. Deltakelse i en eller flere av disse ekstrastudiene er frivillig og pasientene samtykker særskilt til hver enkelt. Det anses som stor nytteverdi å kunne finne effektiv behandling til denne pasientgruppen, som i dag står uten behandlingstilbud annet enn symptomlindring. 60-70% av pasienter med primær Sjøgrens syndrom opplever uttalte symptomer som fatigue, muskel/ledd-smerter og tørre øyne og slimhinner men lav systemisk aktivitet (dvs liten påvirkning av indre organer). Disse har ofte lav livskvalitet pga symptomene men er ofte ekskludert fra kliniske studier da de fleste studier primært ser på pasienter med høy systemisk aktivitet siden disse ofte har dårlige langtidsprognoser pga organskader. Begge grupper har imidlertid et sterkt behov for flere behandlingsmuligheter. Denne studien vil gjøre det mulig for flere pasienter med primær Sjøgrens syndrom å delta, uavhengig av alvorlighetsgrad og systemisk sykdomsaktivitet. Pasientene i studien deles inn i 2 kohorter, en for de med uttalte symptomer men mild sykdom/lav systemisk aktivetet og en for de med alvorlig sykdom/moderat-høy systemisk aktivetet uavhengig av grad av symptomer. Ved å sammenlikne disse to kohortene, vil man i tillegg til å vurdere effekt av behandlingen kunne evaluere diagnoseverktøy og kliniske endepunkt som i dag benyttes. Dette vil komme alle pasienter med denne diagnosen til gode gjennom bedre diagnostisk treffsikkerhet både i behandling og i videre forskning på primær Sjøgrens syndrom.

Metode

Kvantitative analysemetoder

prosjektdeltakere

prosjektleder

Katrine Brække Norheim

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Helse Stavanger HF - Stavanger universitetssjukehus

Johan Gorgas Brun

  • Tilknyttet:
    Prosjektdeltaker
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus
1 - 2 av 2