Cristin-prosjekt-ID: 542111
Registrert av: SPREK Sist endret: 3. juli 2017 00:00 Sist endret av: SPREK

Cristin-prosjekt-ID: 542111
Registrert av: SPREK Sist endret: 3. juli 2017 00:00 Sist endret av: SPREK
Prosjekt

PB-102-F20 -En randomisert, dobbelt-blindet, aktivt kontrollert studie av sikkerhet og effektivitet av PRX-102 sammenlignet med agalsidase beta på nyrefunksjon hos pasienter med Fabry sykdom som er tidligere behandlet med agalsidase beta

prosjektleder

Camilla Tøndel
ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 2016/1378

Kategorier

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 3

Tidsramme

Avsluttet
Start: 3. oktober 2016 Slutt: 1. desember 2019

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

PB-102-F20 -En randomisert, dobbelt-blindet, aktivt kontrollert studie av sikkerhet og effektivitet av PRX-102 sammenlignet med agalsidase beta på nyrefunksjon hos pasienter med Fabry sykdom som er tidligere behandlet med agalsidase beta

Populærvitenskapelig sammendrag

En randomisert dobbelt-blindet aktivt kontrollert studie for å undersøke sikkerheten og effekten av PRX-102 sammenlignet med Agalsidase Beta på nyrefunksjon hos pasienter med Fabry sykdom, som er tidligere behandlet med Agalsidase Beta (Fabrazyme). PRX-102 (pegunilgalsidase alfa) er rekombinant human alfa galaktosidase-A for langsiktig enzymsubstitusjon hos pasienter med Fabrys sykdom (?-galaktosidase A mangel). Agalsidase beta har vist begrenset suksess i å bremse progresjon av Fabryrelatert nyresykdom. PRX-102 er mer stabil PEGylert dimer med lengre enzymaktivitet, sirkulasjonstid og halveringstid, samt forbedret biotilgjengelighet. Basert på sin farmakokinetikk har PRX-102 potensiale for å være minst like bra behandling sammenlignet med Agalsidase beta gitt hver 2 uker. Direkte sammenligning av disse to produkter (i ratio 2:1) kan vise at PRX-102 hos pasienter med nedsatt nyrefunksjon behandlet over 2 år har bedre effekt enn agalsidase beta. Sikkerhet og effekt vil sammenlignes.

prosjektdeltakere

prosjektleder

Camilla Tøndel

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus
1 - 1 av 1