Populærvitenskapelig sammendrag
En randomisert dobbelt-blindet aktivt kontrollert studie for å undersøke sikkerheten og effekten av PRX-102 sammenlignet med Agalsidase Beta på nyrefunksjon hos pasienter med Fabry sykdom, som er tidligere behandlet med Agalsidase Beta (Fabrazyme). PRX-102 (pegunilgalsidase alfa) er rekombinant human alfa galaktosidase-A for langsiktig enzymsubstitusjon hos pasienter med Fabrys sykdom (?-galaktosidase A mangel). Agalsidase beta har vist begrenset suksess i å bremse progresjon av Fabryrelatert nyresykdom. PRX-102 er mer stabil PEGylert dimer med lengre enzymaktivitet, sirkulasjonstid og halveringstid, samt forbedret biotilgjengelighet. Basert på sin farmakokinetikk har PRX-102 potensiale for å være minst like bra behandling sammenlignet med Agalsidase beta gitt hver 2 uker. Direkte sammenligning av disse to produkter (i ratio 2:1) kan vise at PRX-102 hos pasienter med nedsatt nyrefunksjon behandlet over 2 år har bedre effekt enn agalsidase beta. Sikkerhet og effekt vil sammenlignes.
Vis fullstendig beskrivelse