Cristin-prosjekt-ID: 542240
Registrert av: REK Sist endret: 4. mai 2020, 07:32 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 542240
Registrert av: REK Sist endret: 4. mai 2020, 07:32 Sist endret av: REK
Prosjekt

Protalix PB-102-F30 En åpen studie av sikkerhet og effektivitet av PRX-102 hos pasienter med Fabry sykdom som er behandlet med Replagal (agalsidase alfa)

prosjektleder

Camilla Tøndel
ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

forskningsansvarlige enheter

  • Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 2016/1591

Kategorier

Prosjektkategori

  • Oppdragsprosjekt

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 3

Tidsramme

Avsluttet
Start: 15. desember 2016 Slutt: 16. desember 2020

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

Protalix PB-102-F30 En åpen studie av sikkerhet og effektivitet av PRX-102 hos pasienter med Fabry sykdom som er behandlet med Replagal (agalsidase alfa)

Populærvitenskapelig sammendrag

En internasjonal åpen switch studie for å undersøke sikkerheten og effektiviteten av PRX-102. Pasienter med Fabry sykdom som er behandlet med agalsidase alfa (Replagal) for minst 2 år, og hatt stabil dose 6 måneder, vil bli screenet og evaluert i 3 måneder mens de fortsetter med sin agalsidase alfa behandling. Etter screeningsperioden vil pasientene kunne bytte behandlingen fra agalsidase alfa til PRX-102 1 mg/kg intravenøst infusjon hver annen uke i 12 måneder. Det vil skje stratifisering etter kjønn – opptil 25 % av pasienter kan være kvinner. Premedisineringen som brukes ved agalsidase alfa infusjoner vil fortsette ved første infusjon med PRX-102, men nedtrappes etter utprøverens vurdering i løpet av de første 2 måneder. Den første infusjonen med PRX-102 gis på sykehus over 3 timer med påfølgende observasjon i ytterligere to timer. Etterhvert kan tiden reduseres og infusjonen kan gis også i en annen infusjonsfasilitet eller som hjemmeinfusjon, dersom mulig og trygt.

prosjektdeltakere

prosjektleder

Camilla Tøndel

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus
1 - 1 av 1