Cristin-prosjekt-ID: 542556
Registrert av: REK Sist endret: 7. mars 2020, 02:19 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 542556
Registrert av: REK Sist endret: 7. mars 2020, 02:19 Sist endret av: REK
Prosjekt

En fase 3, prospektiv, multisenter, åpen studie for å undersøke sikkerhet, immunogenisitet og hemostatisk effekt av PEGylert faktor VIII (BAX 855) hos tidligere ubehandlede pasienter (PUP-er) med alvorlig hemofili A (FVIII < 1%), som er under 6 år

prosjektleder

Heidi Glosli
ved Oslo universitetssykehus HF

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Oslo universitetssykehus HF

forskningsansvarlige enheter

  • Oslo universitetssykehus HF

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 2016/929

Kategorier

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 3

Tidsramme

Avsluttet
Start: 1. september 2016 Slutt: 31. august 2021

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

En fase 3, prospektiv, multisenter, åpen studie for å undersøke sikkerhet, immunogenisitet og hemostatisk effekt av PEGylert faktor VIII (BAX 855) hos tidligere ubehandlede pasienter (PUP-er) med alvorlig hemofili A (FVIII &lt; 1%), som er under 6 år

Populærvitenskapelig sammendrag

Hemofili A er en arvelig blødersykdom som skyldes mangel på koagulasjonsfaktor VIII (FVIII). Alvorlig Hemofili A kan gi blødninger i ledd, som kan føre til ødeleggelse av leddene og gi funksjonshemming. Studielegemiddelet BAX 855 er et PEGylert faktor VIII-legemiddel som levrer blod. Det har blitt modifisert slik at tiden det sirkulerer i blodomløpet er forlenget, og dermed er det forventet behov for færre doseringer enn det som er vanlig per dags dato. Prosjektet er en åpen fase 3-studie, der hensikten er å undersøke sikkerheten, immunogenisiteten og hemostatisk effekt av BAX 855 hos behandlingsnaive barn under 6 år med alvorlig hemofili A, ved behandling av blødning og/eller som profylakse. Studien vil også undersøke om BAX 855 fremkaller en immunrespons (reaksjon i kroppen mot et fremmed stoff). Deltakelsen vil vare omtrent 2 år. Når antistoffer er påvist vil siste besøk enten være når antistoffene har forsvunnet, eller etter 33 måneders tilleggsbehandling.

prosjektdeltakere

prosjektleder

Heidi Glosli

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Oslo universitetssykehus HF
1 - 1 av 1