Cristin-prosjekt-ID: 563023
Registrert av: REK Sist endret: 6. mars 2020, 22:37 Sist endret av: REK

Cristin-prosjekt-ID: 563023
Registrert av: REK Sist endret: 6. mars 2020, 22:37 Sist endret av: REK
Prosjekt

PB-102-F50 En fase 3 åpen byttestudie for å vurdere sikkerhet, effekt og farmakokinetikk av pegunigalsidase alfa 2 mg/kg administrert intravenøst hver 4. uke i 52 uker hos pasienter med Fabry sykdom, som behandles nå med enzymsubstisjonsterapi. BRIGHT

prosjektleder

Camilla Tøndel
ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

prosjekteier / koordinerende forskningsansvarlig enhet

  • Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Godkjenninger

  • Regionale komitéer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) - 2017/1775

Kategorier

Prosjektkategori

  • Oppdragsprosjekt

Helseprosjekttype

Legemiddelstudium - Utprøvingsfase 3

Tidsramme

Avsluttet
Start: 1. desember 2017 Slutt: 1. januar 2020

Beskrivelse Beskrivelse

Tittel

PB-102-F50 En fase 3 åpen byttestudie for å vurdere sikkerhet, effekt og farmakokinetikk av pegunigalsidase alfa 2 mg/kg administrert intravenøst hver 4. uke i 52 uker hos pasienter med Fabry sykdom, som behandles nå med enzymsubstisjonsterapi. BRIGHT

Populærvitenskapelig sammendrag

En internasjonal åpen byttestudie for å undersøke sikkerheten, effektiviteten og farmakokinetikk av pegunigalsidase alfa (PRX-102). Pasienter med Fabry sykdom som er behandlet med agalsidase beta (Fabrazyme) eller agalsidase alfa (Replagal) i minst 3 år, med stabil dose 6 måneder, vil bli screenet og evaluert i 30 dager mens de fortsetter med sin behandling. Etter screeningsperioden vil pasientene kunne bytte behandlingen fra agalsidase alfa eller beta til PRX-102 gitt som 2 mg/kg intravenøst infusjon hver fjerde uke i 12 måneder. Stratifisering etter kjønn – opptil 20 % av pasientene kan være kvinner. Premedisineringen som brukes vil fortsette ved første infusjon med PRX-102, men nedtrappes etter utprøverens vurdering. Den første infusjonen med PRX-102 gis på sykehus over 4,5-6 timer avhengig av pasientens vekt med påfølgende observasjon for ytterligere 4 timer. Etter hvert kan tiden reduseres og infusjonen kan gis også i et hjemmeoppsett. Det tas farmakokinetikk prøver.

prosjektdeltakere

prosjektleder

Camilla Tøndel

  • Tilknyttet:
    Prosjektleder
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus

Rannveig Skrunes

  • Tilknyttet:
    Prosjektdeltaker
    ved Helse Bergen HF - Haukeland universitetssykehus
1 - 2 av 2