En randomisert, multinasjonal, dobbelt-blinded placebo kontrollert, fase III studie på pegcetacoplan for behandling av pasienter med kuldeagglutininsykdom (CAD)

Formålet med studien er å evaluere effekt og sikkerhet av legemiddelet pegcetacoplan til behandling av kuldeagglutininsykdom hos voksne pasienter. Det er i dag ingen godkjent medikamentell behandling til denne pasientgruppen og dagens behandling omfatter medikamentelle behandlinger utenfor indikasjon, såkalt 'off label'. Studien vil bestå av tre deler, del A, del B og del C. Del A vil gå over 24 uker og vil være placebokontrollert og dobbeltblindet, der pasientene vil randomiseres i et forhold på 2:1 til henholdsvis pegcetacoplan eller placebo. Primærendepunkt i studien vil være behandlingsrespons ved uke 24. Del B og del C vil være åpene der alle pasientene vil motta pegcetacoplan. Disse delene vil gå over henholdsvis 24 og 48 uker eller frem til legemiddelet får markedsføringstillatelse (del C). Alle pasienter som fullfører del A vil få tilbud om å delta i del B. Alle pasienter som fullfører del B og som har nytte av pegcetacoplanbehandling og med gunstig toleranse av legemiddelet vil få tilbud om å delta i del C i inntill ytterligere 48 uker eller til legemiddelet får markedsføringstillatelse. Totalt skal det inkluderes 57 pasienter i studien, hvorav 2-3 pasienter i Norge.