En fase I/II studie med sunitinib hos unge pasienter med fremskreden/avansert Gastrointestinal Stromal Tumor (GIST)

Gastrointestinal stromal tumor(GIST)er en meget sjelden tumor hos barn og har en anderledes klinisk og biologisk oppførsel hos dem enn hos voksne med GIST. Majoriteten av pediatrisk GIST forekommer hos jenter og tumoren hos dem mangler oftest de genetiske mutasjonene som sees hos voksne. Sunitinib(Sutent) ble godkjent av FDA og den europeiske legemiddelstyrelsen(EMA) i 2006 for behandling av GIST etter sykdomsprogresjon eller etter intoleranse mot det godkjente legemiddelet imatinib(Glivec). Etter forhandling med EMA Pediatric Committee(PDCO)bestemte Pfizer seg for å gjenomføre denne studien der det primære målet er å karakterisere plasma profil(PK)av sunitinib og den aktive metabolitten SU012662 hos barn og unge voksne med avansert GIST. Sekundære mål er å undersøke om høye doser med den allerede etablerte maksimalt tolererbare dosen(MTD)tolereres hos kjemoterapi-naive barn med GIST, sikkerhet og toleranse, og anti tumoraktivitet av sunitinib hos unge pasienter.