Kontrollerte kliniske forsøk - jakten på sann effekt av behandling

Hensikten med kontrollerte kliniske forsøk er å dokumentere effekt av medisinsk behandling. Slike planlagte eksperimenter utføres i et utvalg av pasienter, og man forsøker å generalisere resultatet til å gjelde også for fremtidige pasienter. Antall pasienter som inkluderes i et forsøk, må være tilstrekkelig stort til å kunne trekke holdbare konklusjoner med hensyn til størrelsen av en eventuell effekt. For å dokumentere at en ny behandling ikke har dårligere effekt enn standardbehandling, må vanligvis mange pasienter inkluderes. Det er vesentlig å skille mellom statistisk signifikans og klinisk signifikans. En statistisk signifikant forskjell trenger ikke bety en vesentlig bedret effekt av behandlingen i den kliniske hverdag.